以色列特拉維夫， 2022 年 11 月 10 日/美通社/ -- BioLineRx Ltd.（納斯達克代碼：BLRX）（TASE：BLRX），一家專注于腫瘤學的商業(yè)化前生物制藥公司，今天宣布美國食品和藥物管理局（ FDA ）已接受審查并提交了公司的新藥申請（ NDA ），用于 Aphexda （ motixafortide ）用于多發(fā)性骨髓瘤患者自體移植的干細胞動員。FDA 已為 NDA 指定了處方藥用戶費用法案（ PDUFA ）的目標行動日期為2023 年 9 月 9 日。
自體干細胞移植 (ASCT) 是許多血癌（包括多發(fā)性骨髓瘤）的標準治療范式的一部分。在美國，每年進行近 15,000 例 ASCT，其中大多數患者是多發(fā)性骨髓瘤患者。隨著更積極的誘導治療方案的發(fā)展，多發(fā)性骨髓瘤患者顯然需要能夠可靠、快速地獲得必要數量的干細胞，以繼續(xù)他們的治療計劃。
“Aphexda 有可能顯著改善多發(fā)性骨髓瘤患者的預后和治療體驗，我們的 NDA 的接受使我們更接近這一重要目標，” Philip Serlin說。, BioLineRx 首席執(zhí)行官。“我們的 GENESIS 第 3 期研究證明的臨床結果表明，近 90% 的患者在單次 Aphexda 給藥后僅在一次單采術中收集了最佳數量的移植細胞。我們相信 Aphexda 可以成為護理標準多發(fā)性骨髓瘤移植環(huán)境，同時也大大降低了一些重要領域的醫(yī)療保健資源利用率。公司積極參與上市準備工作，并對將這一重要治療候選藥物帶給患者的潛力感到興奮?！?/span>
NDA 得到 GENESIS 第 3 期試驗結果的支持，該試驗在多發(fā)性骨髓瘤患者的自體移植干細胞動員中使用 G-CSF 之上的 motixafortide（相對于 G-CSF 之上的安慰劑）。該研究滿足了所有主要和次要終點，具有非常高的統(tǒng)計顯著性 (p<0.0001)。還發(fā)現(xiàn)該組合是安全且耐受性良好的。
關于 GENESIS 試驗
GENESIS 試驗 (NCT03246529) 于 2017 年 12 月啟動。GENESIS 是一項隨機、安慰劑對照、多中心研究，評估了與安慰劑和 G-CSF 相比，motixafortide 和 G-CSF 的安全性、耐受性和有效性，用于動員用于多發(fā)性骨髓瘤患者自體移植的造血干細胞。該研究的主要目的是證明僅在 G-CSF 之上加用一劑莫替沙福肽在最多兩次單采術中動員 ≥ 600 萬個 CD34+ 細胞的能力優(yōu)于單獨使用 G-CSF 。該研究的一個關鍵次要目標是證明僅在 G-CSF 之上使用一劑莫替卡福肽在僅一次單采術中動員 ≥ 600 萬個 CD34+ 細胞的能力優(yōu)于單獨使用 G-CSF. 在這方面，GENESIS 研究中約 90% 的患者在動員最佳數量的干細胞后直接進行移植，僅在 G-CSF 之上施用一次 motixafortide 并且僅進行一次單采術，相比之下，這一比例不到 10%單獨接受G-CSF的那些人。其他目標包括中性粒細胞和血小板植入的時間和植入的持久性，以及其他功效和安全參數。
關于多發(fā)性骨髓瘤
多發(fā)性骨髓瘤是一種無法治愈的血癌，它會影響一些稱為漿細胞的白細胞，這些白細胞存在于骨髓中。當受損時，這些漿細胞迅速擴散并用腫瘤取代骨髓中的正常細胞。據估計，到 2022 年，美國將有超過 34,000 人被診斷出患有多發(fā)性骨髓瘤，超過 12,000 人將死于該病 雖然一些被診斷出患有多發(fā)性骨髓瘤的人最初沒有任何癥狀，但大多數患者因癥狀而被確診這可能包括骨折或疼痛、紅細胞計數低、疲倦、高鈣水平、腎臟問題或感染。
關于自體干細胞移植
自體干細胞移植 (ASCT) 是許多血癌（包括多發(fā)性骨髓瘤）的標準治療范式的一部分。在美國，每年進行近 15,000 例 ASCT，其中大多數患者是多發(fā)性骨髓瘤患者。目前的護理標準包括每天服用 5-8 劑粒細胞集落刺激因子 (G-CSF)，有或沒有 1-4 劑普樂沙福，以及進行 1-4 次單采術。對于無法在此初級動員階段動員足夠數量的細胞進行收集的患者，進行補救治療，包括在 G-CSF 之上額外給予 1-4 劑普樂沙福，以及進行額外次數的單采術作為必要的。有鑒于此，
關于 BioLineRx
BioLineRx Ltd.（納斯達克/TASE：BLRX）是一家專注于腫瘤學的商業(yè)前階段生物制藥公司。該公司的主導開發(fā)項目 motixafortide 是一種新型 CXCR4 趨化因子受體選擇性抑制劑，可支持腫瘤學和其他疾病的多種治療方法。Aphexda®（motixafortide）在多發(fā)性骨髓瘤患者自體移植干細胞動員的 3 期研究中成功獲得評估，報告了美國預先計劃的藥物經濟學研究的積極結果，其 NDA 提交已被 FDA 接受分配的 PDUFA 日期為2023 年 9 月 9 日. Motixafortide 還在與 KEYTRUDA ®和化療聯(lián)合治療胰腺癌（ PDAC ）的 2a 期研究中成功進行了評估，目前正在研究與 LIBTAYO ®和化療聯(lián)合作為一線 PDAC 療法。此外，2023 年將啟動一項針對 200 名患者的隨機2b期研究，聯(lián)合 PD1 和化療作為一線 PDAC 療法。BioLineRx 還在開發(fā)第二個腫瘤學項目 AGI-134，這是一種針對多種實體瘤的免疫療法目前正在 Phase 1/2a 研究中進行調查。
