紐約州購(gòu)買(mǎi)，2022 年 11 月 28 日（環(huán)球新聞社）——Cognition Therapeutics, Inc.（納斯達(dá)克代碼：CGTX）（“公司”或“Cognition”）今天宣布，公司正在進(jìn)行的SHIMMER CT1812 的臨床試驗(yàn)將在 2022 年阿爾茨海默病臨床試驗(yàn) (CTAD) 會(huì)議上公布。2期SHIMMER（COG1201）研究旨在評(píng)估CT1812對(duì)路易體癡呆（DLB）患者的安全性、耐受性和有效性。CT1812是一種新型口服小分子治療藥物，旨在通過(guò)防止寡聚體與突觸結(jié)合來(lái)保護(hù)神經(jīng)元免受α-突觸核蛋白和β淀粉樣蛋白（Aβ）等致病蛋白的侵害。

目前尚無(wú)批準(zhǔn)的 DLB 治療方法，在美國(guó)估計(jì)有 140 萬(wàn)人受到 DLB 的影響，使其成為第二常見(jiàn)的癡呆癥?；颊呖赡軙?huì)出現(xiàn)包括認(rèn)知或運(yùn)動(dòng)缺陷或行為改變（睡眠障礙、幻覺(jué)、焦慮）在內(nèi)的癥狀，這些癥狀可能會(huì)偽裝成其他情況，從而使正確診斷 DLB 變得具有挑戰(zhàn)性。據(jù)信，聚集形式的 α-突觸核蛋白和 Aβ 與神經(jīng)元結(jié)合，引發(fā)蛋白質(zhì)運(yùn)輸和其他關(guān)鍵細(xì)胞功能的失敗。細(xì)胞功能的這種災(zāi)難性故障最終會(huì)導(dǎo)致神經(jīng)元丟失，引發(fā)疾病病理學(xué)并引起與 DLB 相關(guān)的一系列癥狀。

“我們發(fā)表的研究1表明，σ-2 受體調(diào)節(jié)劑（如 CT1812）可有效逆轉(zhuǎn)體外模型中由 α-突觸核蛋白寡聚體引起的運(yùn)輸缺陷，”醫(yī)學(xué)博士 Anthony Caggiano說(shuō)。，Cognition 首席醫(yī)療官兼研發(fā)主管?！斑@一原理驗(yàn)證數(shù)據(jù)，加上我們阿爾茨海默病項(xiàng)目中令人鼓舞的安全信號(hào)，使我們有信心進(jìn)入 DLB 中 CT1812 的 2 期 SHIMMER 試驗(yàn)。”

該公司正在與邁阿密大學(xué)米勒醫(yī)學(xué)院腦健康綜合中心主任、醫(yī)學(xué)博士、公共衛(wèi)生碩士 James E. Galvin 和路易體癡呆協(xié)會(huì) (LBDA) 合作開(kāi)展這項(xiàng)研究，并提供非稀釋性贈(zèng)款資金約 3000 萬(wàn)美元來(lái)自國(guó)家老齡化研究所 (NIA)。SHIMMER 研究正在美國(guó) 30 多個(gè)地點(diǎn)進(jìn)行，其中許多是 LBDA 卓越中心。

第二階段的 SHIMMER 試驗(yàn)將招募大約 120 名患有輕度至中度 DLB 的成年人，他們將被隨機(jī)分配接受安慰劑或每日一次口服劑量的 CT1812，為期六個(gè)月。除了安全性之外，這項(xiàng)研究還將使用一種創(chuàng)新的臨床全球變化印象工具來(lái)比較認(rèn)知表現(xiàn)和身體活動(dòng)的變化，該工具已經(jīng)過(guò)修改，可提供有關(guān)認(rèn)知、運(yùn)動(dòng)、行為、睡眠和自主神經(jīng)功能的 DLB 特定提示。

關(guān)于路易體癡呆癥
估計(jì)有 140 萬(wàn)美國(guó)人患有 DLB，這是一種進(jìn)行性疾病，約占所有癡呆癥病例的 5-10%。DLB 與帕金森病和阿爾茨海默病的病理學(xué)和癥狀學(xué)有重疊，這使得診斷具有挑戰(zhàn)性。DLB 是由蛋白質(zhì) α-突觸核蛋白的積累引起的，它在大腦中形成稱(chēng)為路易體的沉積物。α-突觸核蛋白的寡聚體具有劇毒并與神經(jīng)元結(jié)合，在那里它們會(huì)損害關(guān)鍵的細(xì)胞過(guò)程，導(dǎo)致突觸功能障礙和損失。DLB 患者經(jīng)常出現(xiàn)認(rèn)知、身體、睡眠和行為癥狀，包括幻覺(jué)、妄想和情緒變化。目前還沒(méi)有批準(zhǔn)用于 DLB 患者的疾病緩解療法。

關(guān)于 Cognition Therapeutics
Cognition Therapeutics, Inc .是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)針對(duì)與年齡相關(guān)的中樞神經(jīng)系統(tǒng)和視網(wǎng)膜退行性疾病的創(chuàng)新小分子療法。我們目前正在阿爾茨海默病、路易體癡呆 (DLB) 和干性年齡相關(guān)性黃斑變性（干性 AMD）的臨床項(xiàng)目中研究我們的主要候選藥物 CT1812。我們相信 CT1812 和我們的 σ-2 受體調(diào)節(jié)劑管道可以調(diào)節(jié)這些疾病中受損的通路。我們認(rèn)為，用 CT1812 靶向 σ-2 受體代表了一種功能上不同于目前臨床開(kāi)發(fā)中治療退行性疾病的其他方法的機(jī)制。