-- 在美國(guó)東部時(shí)間 2022 年 11 月 2 日上午 8:30 網(wǎng)絡(luò)直播電話會(huì)議上審查數(shù)據(jù)的節(jié)奏-

-- 將于 2022 年 11 月 8 日美國(guó)東部時(shí)間上午 8:00 報(bào)告 2022 年第三季度收益的節(jié)奏-

波士頓，2022 年 10 月 25 日 (GLOBE NEWSWIRE) -- Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM)，一家商業(yè)階段的生物制藥公司，專(zhuān)注于改變因罕見(jiàn)黑皮質(zhì)素引起的食欲過(guò)盛和嚴(yán)重肥胖的患者及其家人的生活-4 受體（ MC4R ）通路疾病，今天宣布將在2022 年 11 月 1 日至 4 日在加利福尼亞州圣地亞哥舉行的肥胖協(xié)會(huì) ObesityWeek ^{® 2022 期間提供評(píng)估 setmelanotide 治療下丘腦肥胖的 2 期臨床試驗(yàn)的完整數(shù)據(jù)。}

2022 年 11 月 2 日星期三，美國(guó)東部時(shí)間上午 8:30（太平洋時(shí)間上午 5:30），Rhythm 將舉行電話會(huì)議和網(wǎng)絡(luò)直播，供投資者討論參加評(píng)估 setmelanotide 治療下丘腦肥胖癥的 2 期臨床試驗(yàn)的 18 名患者的完整數(shù)據(jù). 要訪問(wèn)實(shí)時(shí)電話會(huì)議以獲取下丘腦肥胖的完整第 2 階段數(shù)據(jù)，參與者可以在此處注冊(cè)。

同樣在 2022 年 11 月 2 日，作為 ObesityWeek ^®會(huì)議的一部分，Rhythm 將在美國(guó)東部時(shí)間下午 2:45 發(fā)表總共 11 場(chǎng)演講，包括題為“Setmelanotide 作為下丘腦肥胖新療法的療效和安全性分析”的海報(bào)（太平洋時(shí)間上午 11:45）在圣地亞哥會(huì)議中心的 GH 展覽廳。

即將舉行的其他活動(dòng)

同樣在今天，Rhythm 宣布將于美國(guó)東部時(shí)間 2022 年 11 月 8 日星期二上午 8:00 舉行現(xiàn)場(chǎng)電話會(huì)議和網(wǎng)絡(luò)直播，報(bào)告其 2022 年第三季度財(cái)務(wù)業(yè)績(jī)并提供公司更新。要訪問(wèn) 2022 年第三季度財(cái)務(wù)業(yè)績(jī)的實(shí)時(shí)電話會(huì)議，參與者可以在這里注冊(cè)。

此外，主席、總裁兼首席執(zhí)行官、醫(yī)學(xué)博士 David Meeker 將于美國(guó)東部時(shí)間 2022 年 11 月 15 日星期二下午 3:35 開(kāi)始在紐約州紐約參加 Stifel 醫(yī)療保健會(huì)議的爐邊談話。

兩次電話會(huì)議以及 Stifel 演示的實(shí)時(shí)網(wǎng)絡(luò)廣播將在 Rhythm Pharmaceuticals 網(wǎng)站 http://ir.rhythmtx.com/ 的投資者關(guān)系部分的“事件和演示”下提供。電話會(huì)議的存檔網(wǎng)絡(luò)廣播將在每次電話會(huì)議后約兩小時(shí)在 Rhythm Pharmaceuticals 的網(wǎng)站上提供，并將在每次電話會(huì)議后的 30 天內(nèi)提供。Stifel 網(wǎng)絡(luò)廣播的重播也將在演示后的 30 天內(nèi)在 Rhythm 網(wǎng)站上提供。

關(guān)于韻律制藥
Rhythm 是一家商業(yè)階段的生物制藥公司，致力于改變由罕見(jiàn)的黑皮質(zhì)素 4 受體（ MC4R ）通路疾病引起的食欲過(guò)盛和嚴(yán)重肥胖的患者及其家人的生活。Rhythm 的精準(zhǔn)藥物 IMCIVREE (setmelanotide) 獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 批準(zhǔn)用于 6 歲及以上因 POMC、PCSK1 或 LEPR 缺乏癥導(dǎo)致單基因或綜合性肥胖的成人和兒童患者的慢性體重管理。通過(guò)基因檢測(cè)，或臨床診斷為 Bardet-Biedl 綜合征 (BBS) 的患者。歐盟委員會(huì) (EC) 和英國(guó)的藥品和 保健產(chǎn)品監(jiān)管機(jī)構(gòu) (MHRA) 已授權(quán) IMCIVREE 治療肥胖和控制與基因確認(rèn)的功能喪失雙等位基因 POMC 相關(guān)的饑餓，包括 PCSK1、成人和 6 歲及以上兒童的缺乏癥或雙等位基因 LEPR 缺乏癥. IMCIVREE 是首個(gè)獲得 FDA 批準(zhǔn)和 EC 和 MHRA 授權(quán)的針對(duì)患有這些罕見(jiàn)遺傳性肥胖病患者的療法。該公司向歐洲藥品管理局提交了一份 II 型變更申請(qǐng)，尋求監(jiān)管部門(mén)批準(zhǔn)和授權(quán) setmelanotide 在歐盟治療 6 歲及以上患有 BBS 的成人和兒童患者的肥胖和控制饑餓。此外，Rhythm 正在推進(jìn)一項(xiàng)針對(duì) setmelanotide 在其他罕見(jiàn)的肥胖遺傳疾病中的廣泛臨床開(kāi)發(fā)計(jì)劃，并正在利用 Rhythm Engine 和已知最大的肥胖 DNA 數(shù)據(jù)庫(kù)（現(xiàn)在擁有大約 45,000 個(gè)測(cè)序樣本）來(lái)改善人們的理解、診斷和護(hù)理由于某些遺傳缺陷而患有嚴(yán)重的肥胖癥。Rhythm 的總部位于馬薩諸塞州波士頓。

關(guān)于 Setmelanotide
Setmelanotide 是一種黑皮質(zhì)素 4 受體 (MC4R) 激動(dòng)劑。MC4R 是調(diào)節(jié)饑餓、熱量攝入和能量消耗的關(guān)鍵生物途徑的一部分。基因變異可能會(huì)損害 MC4R 通路的功能，可能導(dǎo)致食欲過(guò)盛和早發(fā)性嚴(yán)重肥胖。Rhythm 正在開(kāi)發(fā) setmelanotide 作為一種靶向療法，以潛在地恢復(fù)受損的 MC4R 通路的功能，并由此潛在地減少患有罕見(jiàn)遺傳性肥胖病患者的饑餓感和體重。

在歐盟和英國(guó)， IMCIVREE 用于治療肥胖和控制與基因確認(rèn)的功能喪失雙等位基因 POMC（包括 PCSK1、成人和 6 歲及以上兒童的雙等位基因 LEPR 缺陷）相關(guān)的饑餓. IMCIVREE 應(yīng)由具有潛在遺傳病因的肥胖專(zhuān)業(yè)知識(shí)的醫(yī)生開(kāi)處方和監(jiān)督。

Rhythm 向歐洲藥品管理局 (EMA) 提交的用于治療 6 歲及以上患有 BBS 的成人和兒童患者的肥胖癥和控制攝食過(guò)多的 II 型變異申請(qǐng)正在審查中。公司還在繼續(xù)推進(jìn)有史以來(lái)最全面的 MC4R 通路疾病臨床研究計(jì)劃，包括關(guān)鍵的 3 期 EMANATE 臨床試驗(yàn)，在四個(gè)獨(dú)立的子研究中評(píng)估 setmelanotide，用于治療由雜合子變異引起的 POMC 不足引起的肥胖患者。POMC或PCSK1基因、LEPR 基因雜合變異引起的LEPR 不足、NCOA1基因變異引起的 SRC1 缺乏和SH2B1基因或包含SH2B1基因的 16p11.2 缺失。第 2 期 DAYBREAK 試驗(yàn)正在評(píng)估 setmelanotide 對(duì)由與 10 個(gè)優(yōu)先 MC4R 相關(guān)基因相關(guān)的罕見(jiàn)變異引起的嚴(yán)重肥胖和食欲過(guò)盛的患者。Rhythm 還啟動(dòng)了一項(xiàng) 3 期兒科試驗(yàn)和一項(xiàng)評(píng)估每周一次的 setmelanotide 配方的 3 期試驗(yàn)。