Milestone Pharmaceuticals周一 報告 了 etripamil 的 III 期 RAPID 試驗(yàn)的高度積極數(shù)據(jù)，etripamil 是其用于陣發(fā)性室上性心動過速（ PSVT ）的可吸入鈣通道阻滯劑。

一項(xiàng)較早的研究 未 達(dá)標(biāo)，但新研究支持全球監(jiān)管提交。

PVST 的特點(diǎn)是間歇性的心跳加快，可能與心悸、出汗、胸悶或疼痛、呼吸短促、突然疲勞、頭暈、昏厥和焦慮等癥狀有關(guān)。依曲帕米的目標(biāo)是讓患者在家中管理他們的癥狀。

傳統(tǒng)治療包括口服 β 受體阻滯劑、鈣通道阻滯劑、導(dǎo)管消融和迷走神經(jīng)手術(shù)。其他療法包括靜脈注射藥物，如腺苷。在最壞的情況下，它會用除顫板進(jìn)行處理。

Milestone 總裁兼首席執(zhí)行官 Joseph Oliveto 在新聞發(fā)布會上表示，該公司“對積極的成果感到非常興奮”。它還“期待審查數(shù)據(jù)”。他進(jìn)一步指出，僅在美國就有 200 萬患者經(jīng)歷過 PVSD。

Oliveto 說，研究數(shù)據(jù)支持該藥物“無論何時何地”在 PVST 事件中進(jìn)行監(jiān)管提交。

RAPID 試驗(yàn)在北美和歐洲招募了 706 名患者。在沒有醫(yī)學(xué)監(jiān)測的情況下，患者被隨機(jī)分配 1:1 接受依曲帕米或安慰劑的鼻噴霧劑。在初始劑量后 10 分鐘內(nèi)沒有癥狀緩解的患者被告知給自己第二劑劑量。

該試驗(yàn)達(dá)到了主要終點(diǎn)，Oliveto 將其描述為“與安慰劑相比，前 30 分鐘內(nèi) PSVT 轉(zhuǎn)換的時間具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義”。此外，該藥物的“安全性和耐受性發(fā)現(xiàn)尤為重要”。

此外，該研究表明“醫(yī)療干預(yù)減少了 43%，急診就診減少了 39%，”Bharucha 說。 

Milestone 的首席商務(wù)官 (CCO) Lorenz Muller 表示，該公司的分析表明，美國有 260 萬患者，并且可能有“1 到 160 萬可尋址患者”。 

該公司的數(shù)據(jù)表明，典型的 PVST 患者每年有 12 到 15 次發(fā)作，這將分解為每年 250 萬到 400 萬次發(fā)作。如果獲得批準(zhǔn)，這意味著該藥物每年的潛在年銷售額將達(dá)到 2 至 30 億美元。

“這種藥物必須是安全的，醫(yī)生才能讓患者在家中治療自己感到舒適，這項(xiàng)研究支持了這一點(diǎn)，”穆勒補(bǔ)充道。

Oliveto 表示，該公司計(jì)劃立即開始與 FDA 談判，預(yù)計(jì)根據(jù)該機(jī)構(gòu)的反饋在 2023 年年中提交新藥申請。

期待已久的 Etripamil 卷土重來

2020 年 3 月，Milestone 報告 了埃曲帕米鼻噴霧劑在 PSVT 中的 NODE-301 試驗(yàn)數(shù)據(jù)。與安慰劑相比，該研究在接受藥物后的 5 小時內(nèi)未能達(dá)到 SVT 向竇性心律轉(zhuǎn)變的主要終點(diǎn)。 

該研究表明，在患者報告的治療滿意度的次要終點(diǎn)方面，該藥物優(yōu)于安慰劑的統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著改善。尋求醫(yī)療干預(yù)（包括就診急診科）的患者比例也有提高的趨勢。

在周一的電話會議上，該公司指出，早期的研究是在 COVID-19 大流行的早期進(jìn)行的，當(dāng)時許多醫(yī)療機(jī)構(gòu)和急診科都限制了就診，這可能是安慰劑組醫(yī)療干預(yù)率如此之低的原因。