圣地亞哥，2022 年 10 月 13 日 (GLOBE NEWSWIRE) -- Travere Therapeutics , Inc .（納斯達(dá)克股票代碼：TVTX ）今天宣布，在與美國(guó)食品和藥物管理局（ FDA ）進(jìn)行后期審查互動(dòng)后，公司預(yù)計(jì)先前分配的處方藥用戶費(fèi)用法案 (PDUFA) 的目標(biāo)行動(dòng)日期為 2022 年 11 月 17 日，其 H 子部分下的新藥申請(qǐng) (NDA) 將加速批準(zhǔn)用于治療 IgA 腎病的 sparsentan 將延長(zhǎng)三個(gè)月。

作為其后期周期審查的一部分， FDA 已要求公司更新其擬議的風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估緩解策略（ REMS ），以包括對(duì) sparsentan 的肝臟監(jiān)測(cè)，與內(nèi)皮素受體拮抗劑類中的某些其他批準(zhǔn)的產(chǎn)品一致。公司預(yù)計(jì)在未來(lái)幾天提交一份更新的 REMS 計(jì)劃。根據(jù) FDA 的反饋，更新后的提交很可能被視為對(duì) NDA 的重大修訂，預(yù)計(jì)將導(dǎo)致 PDUFA 目標(biāo)行動(dòng)日期延長(zhǎng)三個(gè)月，以便有足夠的時(shí)間來(lái)審查信息。作為申請(qǐng)審查過(guò)程的一部分，沒(méi)有要求提供額外的臨床數(shù)據(jù)或研究。

“雖然這一要求在 REMS 內(nèi)進(jìn)行額外監(jiān)測(cè)的要求出人意料，但支持 sparsentan 概況的臨床數(shù)據(jù)的強(qiáng)度以及我們對(duì) sparsentan 被批準(zhǔn)作為 IgA 腎病新療法的信心保持不變，”Eric Dube 說(shuō)， Travere Therapeutics 總裁兼首席執(zhí)行官博士。“許多 IgA 腎病患者繼續(xù)面臨疾病進(jìn)展，目前尚無(wú)批準(zhǔn)的非免疫抑制治療。隨著我們繼續(xù)標(biāo)簽過(guò)程，我們將利用額外的時(shí)間與 FDA 合作，并進(jìn)一步準(zhǔn)備推出，目標(biāo)是使 sparsentan 最終成為新的治療標(biāo)準(zhǔn)，如果獲得批準(zhǔn)?！?/span>

關(guān)于 Sparsentan

Sparsentan 是一種雙重內(nèi)皮素血管緊張素受體拮抗劑 (DEARA)，是一種選擇性靶向內(nèi)皮素 A 受體 (ETAR) 和血管緊張素 II 亞型 1 受體 (AT1R) 的新型研究候選產(chǎn)品。臨床前數(shù)據(jù)表明，在罕見(jiàn)的慢性腎病形式中阻斷 A 型內(nèi)皮素和 1 型血管緊張素 II 通路，可減少蛋白尿、保護(hù)足細(xì)胞并防止腎小球硬化和系膜細(xì)胞增殖。Sparsentan 已在美國(guó)和歐洲獲得治療 FSGS 和 IgAN 的孤兒藥資格。

Sparsentan 目前正在治療 FSGS 的關(guān)鍵 3 期 DUPLEX 研究和治療 IgAN 的關(guān)鍵 3 期 PROTECT 研究中進(jìn)行評(píng)估。2021年2月，公司宣布正在進(jìn)行的 FSGS 中 sparsentan 的關(guān)鍵 3 期 DUPLEX 研究實(shí)現(xiàn)了其預(yù)先指定的中期 FSGS 蛋白尿終點(diǎn)（ FPRE ）的部分緩解，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。FPRE 是一個(gè)具有臨床意義的終點(diǎn)，定義為尿蛋白與肌酐比 (UP/C) ≤1.5 g/g 且 UP/C 從基線降低 > 40%。治療 36 周后，42.0% 接受 sparsentan 的患者實(shí)現(xiàn) FPRE，而接受厄貝沙坦治療的患者為 26.0% (p=0.0094)。中期分析的初步結(jié)果表明，在進(jìn)行中期評(píng)估時(shí)，sparsentan 通常具有良好的耐受性，并顯示出與厄貝沙坦相當(dāng)?shù)陌踩浴?/span>2021年8月，公司宣布正在進(jìn)行的IgAN PROTECT研究達(dá)到了其預(yù)先指定的中期主要療效終點(diǎn)，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，與活性對(duì)照厄貝沙坦相比，治療36周后蛋白尿較基線減少了三倍以上(p<0.0001)。中期分析的初步結(jié)果表明，在中期評(píng)估時(shí)，sparsentan 的耐受性普遍良好，并且與迄今為止觀察到的安全性概況一致。在 FSGS 中 sparsentan 的 2 期 DUET 研究中，聯(lián)合治療組達(dá)到了其主要療效終點(diǎn)，與厄貝沙坦相比，蛋白尿減少了兩倍以上，并且在八周的雙盲治療期后通常耐受良好。厄貝沙坦是在沒(méi)有獲得批準(zhǔn)的藥物治療的情況下用于管理 FSGS 和 IgAN 的一類藥物的一部分。FDA 目前正在根據(jù)優(yōu)先審查指定對(duì)加速批準(zhǔn) IgAN 中 sparsentan 的 NDA 進(jìn)行評(píng)估。如果這兩種適應(yīng)癥都獲得批準(zhǔn)，sparsentan 可能成為第一個(gè)批準(zhǔn)用于 FSGS 和 IgAN 的藥物。

關(guān)于 Travere Therapeutics

在 Travere Therapeutics，我們一生都很少見(jiàn)。我們是一家生物制藥公司，每天都聚集在一起，幫助各種背景的患者、家庭和護(hù)理人員應(yīng)對(duì)罕見(jiàn)疾病的生活。在這條道路上，我們知道迫切需要治療方案——這就是為什么我們的全球團(tuán)隊(duì)與罕見(jiàn)病社區(qū)合作，以確定、開(kāi)發(fā)和提供改變生活的療法。在追求這一使命的過(guò)程中，我們不斷尋求了解罕見(jiàn)患者的不同觀點(diǎn)，并勇敢地開(kāi)辟新道路，以改變他們的生活并提供希望——今天和明天。