加利福尼亞州福斯特城--(美國商業(yè)資訊)--Gilead Sciences, Inc. (Nasdaq: GILD) 今天宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 已批準(zhǔn) Vemlidy ® (tenofovir ) 的補(bǔ)充新藥申請 (sNDA)艾拉酚胺）25 mg 片劑，每日一次，用于治療 12 歲及以上患有代償性肝病的兒童患者的慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染。

Vemlidy 是替諾福韋的一種新型靶向前藥，此前于 2016 年獲得 FDA 批準(zhǔn)，用于治療患有代償性肝病的慢性 HBV 感染成人的每日一次治療。美國肝病研究協(xié)會 (AASLD) 和歐洲肝病研究協(xié)會 (EASL) 的指南建議將其作為患有代償性肝病的慢性 HBV 成人患者的首選或一線治療。1,2

Vemlidy 在這一兒科患者群體中的批準(zhǔn)得到了 2 期臨床試驗（試驗 1092）的 24 周數(shù)據(jù)的支持，該試驗在 70 名年齡在 12 歲至 18 歲以下的未接受治療和接受過治療的患者中比較了 Vemlidy 25 mg 與安慰劑的治療。至少 35 公斤。該研究達(dá)到了其主要終點，即治療 24 周時 HBV DNA 水平低于 20 IU/mL 的患者百分比；總體而言，接受 Vemlidy 25 mg 治療的受試者中有 21% (10/47) 在 24 周時達(dá)到 HBV DNA <20 IU/mL，而接受安慰劑治療的受試者為 0% (0/23)。

“慢性乙型肝炎可能對兒童產(chǎn)生重大的長期健康影響，包括如果不治療該疾病會在以后的生活中發(fā)展為肝癌，而這一人群的治療挑戰(zhàn)更是雪上加霜，”兒科醫(yī)學(xué)博士 Kathleen Schwarz 說圣地亞哥拉迪兒童醫(yī)院的胃腸病學(xué)家，Vemlidy 臨床試驗的研究員。“作為一名臨床醫(yī)生，我認(rèn)識到盡快治療這種疾病以幫助避免并發(fā)癥和對肝臟的潛在損害至關(guān)重要。在臨床試驗中，我們發(fā)現(xiàn)替諾福韋艾拉酚胺可能是一種有效的治療選擇，適用于年僅 12 歲的這種慢性病患者?！?

適應(yīng)癥

VEMLIDY 適用于治療患有代償性肝病的成人和 12 歲及以上兒童患者的慢性乙型肝炎病毒感染。

關(guān)于 1092 研究

試驗 1092 是一項 2 期臨床試驗，隨機(jī)分配 70 名 12 至 18 歲以下體重至少 35 公斤的初治和接受過治療的患者接受 Vemlidy 25 毫克（N=47）或安慰劑（N= 23) 每天一次。該研究達(dá)到了其主要終點，即治療 24 周時 HBV DNA 水平低于 20 IU/mL 的患者百分比；總體而言，接受 Vemlidy 25 mg 治療的受試者中有 21% (10/47) 在 24 周時達(dá)到 HBV DNA <20 IU/mL，而接受安慰劑治療的受試者為 0% (0/23)。研究人員還觀察到基于 AASLD 標(biāo)準(zhǔn)的 24 周血清丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶 (ALT) 正常化率更高；44% 的 Vemlidy 治療患者和 0% 安慰劑治療的患者實現(xiàn)了 ALT 正?；?，ALT 中位值（Q1、Q3）從基線的變化分別為 -32.0 U/L（-63.0、-13.0 U/L）和 1.0 U /L (-10.0, 25. 0 單位/毫升）。血清 ALT 是一種用于監(jiān)測肝損傷的酶。重要的是，Vemlidy 治療的患者和安慰劑治療的患者從基線到第 24 周的骨礦物質(zhì)密度平均百分比變化在數(shù)值上相似（腰椎為 2.4%（N=37）和 1.9%（N=18），以及 1.5全身分別為 % (N=39) 和 1.9% (N=18)。在第 24 周，對于 Cohort 1 VEMLIDY 和安慰劑組，腰椎與基線 BMD Z 評分的平均變化分別為 -0.03 和 -0.09，全身為 -0.05 和 -0.01。分別）。在第 24 周，對于 Cohort 1 VEMLIDY 和安慰劑組，腰椎與基線 BMD Z 評分的平均變化分別為 -0.03 和 -0.09，全身為 -0.05 和 -0.01。分別）。在第 24 周，對于 Cohort 1 VEMLIDY 和安慰劑組，腰椎與基線 BMD Z 評分的平均變化分別為 -0.03 和 -0.09，全身為 -0.05 和 -0.01。

關(guān)于乙型肝炎

乙型肝炎 (HBV) 是一種攻擊肝臟的嚴(yán)重疾病，可導(dǎo)致多達(dá)三分之一的患者發(fā)生慢性（終身）感染、肝硬化、肝癌和死亡。乙型肝炎通過受感染的血液或體液、性接觸、注射吸毒或圍產(chǎn)期母嬰傳播。早期癥狀可能包括食欲不振、發(fā)燒、全身酸痛、疲勞、瘙癢、蕁麻疹（蕁麻疹）和關(guān)節(jié)痛。這種疾病通常是無癥狀的，這可能導(dǎo)致未確診的個體。后期癥狀可能包括惡心和嘔吐、口臭（口臭）、深褐色尿液、黃疸（皮膚和眼睛發(fā)黃）和右側(cè)腹痛（尤其是外壓或心悸）。

關(guān)于肝病中的吉利德科學(xué)

20 多年來，吉利德一直致力于解決肝病領(lǐng)域的一些最大挑戰(zhàn)。該公司通過不懈追求創(chuàng)新和開創(chuàng)性的準(zhǔn)入計劃，改變了多種肝病的發(fā)展軌跡，為世界各地的人們帶來有意義的治療。需要做更多的工作，吉利德致力于推進(jìn)創(chuàng)新療法，以解決肝病領(lǐng)域最緊迫的未滿足需求，并克服獲得更好護(hù)理的障礙。

關(guān)于吉利德科學(xué)

吉利德科學(xué)公司是一家生物制藥公司，三十多年來一直在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域追求并取得突破，其目標(biāo)是為所有人創(chuàng)造一個更健康的世界。該公司致力于開發(fā)創(chuàng)新藥物，以預(yù)防和治療危及生命的疾病，包括艾滋病毒、病毒性肝炎和癌癥。吉利德在全球超過 35 個國家開展業(yè)務(wù)，總部位于加利福尼亞州福斯特城。

“雖然美國兒童乙型肝炎患病率顯著下降，但在急性感染后發(fā)展為慢性乙型肝炎的兒童可能會受到終身健康影響，”吉利德科學(xué)首席醫(yī)療官、醫(yī)學(xué)博士、醫(yī)學(xué)博士 Merdad Parsey 說。“吉利德專注于應(yīng)對肝病領(lǐng)域的最大挑戰(zhàn)并影響病程。憑借既定的安全性和每日一次給藥，Vemlidy 為醫(yī)生提供了一種新的選擇，可以滿足乙型肝炎兒童患者的治療需求?！?/span>