休斯頓--( BUSINESS WIRE )--(美國(guó)商業(yè)資訊)--Tvardi Therapeutics, Inc. (“Tvardi”) 是一家專注于 STAT3 抑制劑開(kāi)發(fā)的私有臨床階段生物制藥公司，今天宣布其主導(dǎo)產(chǎn)品 TTI-101已獲批上市。獲得美國(guó)食品和藥物管理局 (FDA) 的快速通道指定，用于治療復(fù)發(fā)/難治性局部晚期、不可切除或轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌 (HCC)。

“這一指定驗(yàn)證了我們?cè)?1 期試驗(yàn)中在最后線 HCC 患者中看到的令人信服的安全性和有效性。這是一個(gè)完美的時(shí)機(jī)，因?yàn)槲覀兤诖磳⒒颊呒{入我們的 2 期 HCC 籃子試驗(yàn)。”

FDA 有權(quán)授予快速通道指定，以幫助加快開(kāi)發(fā)和審查任何在嚴(yán)重情況下顯示出前景且需求未得到滿足的藥物或生物產(chǎn)品。HCC是最常見(jiàn)的肝癌形式；然而，該病的治療選擇有限，總體生存預(yù)后較差，5 年生存率為 18%。

TTI-101 是一種口服給藥的小分子 STAT3 直接抑制劑。STAT3 是一種關(guān)鍵的調(diào)節(jié)蛋白，通過(guò)啟動(dòng)腫瘤發(fā)生以及促進(jìn)免疫抑制性腫瘤微環(huán)境在 HCC 的發(fā)病機(jī)制中發(fā)揮關(guān)鍵作用。TTI-101正在完成對(duì)所有治療均失敗的晚期實(shí)體瘤患者的首次人體第一階段試驗(yàn)。迄今為止，TTI-101 單藥療法具有良好的耐受性，并且在廣泛的腫瘤中具有臨床活性，包括多種持久的放射學(xué)客觀反應(yīng)。

“我們很高興獲得 FDA 對(duì) TTI-101治療 HCC 的快速通道指定，” Tvardi 首席執(zhí)行官 Imran Alibhai 博士說(shuō)。“這一指定驗(yàn)證了我們?cè)?1 期試驗(yàn)中在最后一線 HCC 患者中看到的令人信服的安全性和有效性。這是一個(gè)完美的時(shí)機(jī)，因?yàn)槲覀兤诖磳⒃谖覀兊?2 期 HCC 籃子試驗(yàn)中招募患者，該試驗(yàn)將測(cè)試 TTI-101作為單一療法，并與現(xiàn)有批準(zhǔn)的一線、二線和最后一線 HCC 患者的療法相結(jié)合。 ”

快速通道指定將提供與 FDA 進(jìn)行早期和頻繁溝通和會(huì)議的機(jī)會(huì)，確?？焖俳鉀Q任何問(wèn)題和問(wèn)題。該指定還將促進(jìn)臨床數(shù)據(jù)的滾動(dòng)審查，允許在數(shù)據(jù)可用時(shí)共享數(shù)據(jù)，最終縮短批準(zhǔn) TTI-101用于 HCC 患者的申請(qǐng)審查。

關(guān)于 Tvardi Therapeutics

Tvardi 是一家私人控股的臨床階段生物制藥公司，開(kāi)發(fā) STAT3 的小分子抑制劑，STAT3 是一種關(guān)鍵的調(diào)節(jié)蛋白，位于許多信號(hào)通路的交叉點(diǎn)，這些信號(hào)通路對(duì)癌細(xì)胞的生存和免疫逃避是不可或缺的。STAT3 在許多炎癥和纖維化疾病的發(fā)病機(jī)制中也起著核心作用。該公司現(xiàn)已啟動(dòng) HCC、乳腺癌和特發(fā)性肺纖維化的臨床項(xiàng)目