Reata Pharmaceuticals宣布FDA不計(jì)劃召開咨詢委員會(huì)會(huì)議討論Omaveloxolone治療Friedreich’s共濟(jì)失調(diào)的NDA

東部夏令時(shí)2022年10月13日下午04:37

德克薩斯州普萊諾市—(商業(yè)新聞)—Reata制藥公司(納斯達(dá)克代碼:RETA)(“Reata”，“公司”，“我們的”，“我們”或“我們”)，一家臨床階段生物制藥公司，宣布美國食品和藥物管理局(“FDA”)已通知該公司，它不計(jì)劃召開與審查該公司的omaveloxolone的新藥申請(qǐng)(“NDA”)有關(guān)的咨詢委員會(huì)會(huì)議，該藥物用于治療弗里德賴希性失調(diào)患者。

Reata的首席執(zhí)行官Warren Huff說:“弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)是一種罕見的、遺傳性的、使人衰弱的、退行性神經(jīng)肌肉疾病，沒有批準(zhǔn)的治療方法，我們致力于我們的目標(biāo)，確保omaveloxolone被批準(zhǔn)用于這種嚴(yán)重疾病的患者?！?

關(guān)于弗里德希氏共濟(jì)失調(diào)

弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)是一種罕見的遺傳性、縮短壽命、使人衰弱和退行性神經(jīng)肌肉疾病，通常是由編碼線粒體蛋白共濟(jì)蛋白的纖共濟(jì)蛋白基因第一個(gè)內(nèi)含子的三核苷酸重復(fù)擴(kuò)增引起的。致病性的重復(fù)擴(kuò)增可導(dǎo)致轉(zhuǎn)錄受損和兄弟會(huì)蛋白表達(dá)減少，這可能導(dǎo)致線粒體鐵超載和細(xì)胞鐵調(diào)節(jié)不良，增加對(duì)氧化應(yīng)激的敏感性，并損害線粒體ATP的產(chǎn)生。弗雷德里奇共濟(jì)失調(diào)的患者在童年時(shí)期通常會(huì)出現(xiàn)一些癥狀，包括漸進(jìn)式的協(xié)調(diào)性喪失、肌肉無力和疲勞，這些癥狀通常會(huì)導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)能力喪失，患者在20多歲時(shí)需要輪椅。弗里德里希共濟(jì)失調(diào)患者還可能出現(xiàn)視力障礙、聽力喪失、糖尿病和心肌病。平均而言，弗雷德里奇共濟(jì)失調(diào)患者在35歲左右死亡。根據(jù)文獻(xiàn)和專利研究，我們認(rèn)為弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)影響了美國約5000名兒童和成人，全球約22000人。據(jù)估計(jì)，在美國有4000名患者被診斷患有弗里德里奇共濟(jì)失調(diào)癥。目前，還沒有批準(zhǔn)的治療弗里德里奇共濟(jì)失調(diào)的療法。

關(guān)于Omaveloxolone

Omaveloxolone是Nrf2的一種實(shí)驗(yàn)性、口服、每日一次的激活劑，Nrf2是一種轉(zhuǎn)錄因子，可誘導(dǎo)通過恢復(fù)線粒體功能、減少氧化應(yīng)激和抑制促炎信號(hào)傳導(dǎo)來促進(jìn)炎癥解決的分子途徑。FDA授予奧馬韋洛酮孤兒藥、快速通道和罕見兒科疾病指定，用于治療弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)。歐盟委員會(huì)授予奧馬韋洛酮?dú)W洲孤兒藥稱號(hào)，用于治療弗雷德里奇共濟(jì)失調(diào)。omaveloxolone治療弗里德里奇共濟(jì)失調(diào)的新藥申請(qǐng)目前正在接受美國食品和藥物管理局的審查。

關(guān)于Reata

Reata是一家臨床階段的生物制藥公司，通過靶向調(diào)控細(xì)胞代謝和炎癥的分子途徑，為患有嚴(yán)重或威脅生命疾病的患者開發(fā)新型治療方法。Reata的兩種最先進(jìn)的臨床候選藥物，omaveloxolone和bardoxolone甲基(“bardoxolone”)，靶向重要的轉(zhuǎn)錄因子Nrf2，通過恢復(fù)線粒體功能，減少氧化應(yīng)激，抑制促炎信號(hào)，促進(jìn)炎癥的解決。奧馬韋洛酮和巴多索隆是研究藥物，它們的安全性和有效性尚未得到任何機(jī)構(gòu)的證實(shí)。

逐句對(duì)照