加利福尼亞州福斯特城--(美國商業(yè)資訊)--Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) 分享了在 10 月 12 日舉行的北美兒科胃腸病學(xué)、肝病學(xué)和營養(yǎng)學(xué)年會 (NASPGHAN) 上展示的三張海報的數(shù)據(jù)-16，2022，佛羅里達(dá)州奧蘭多。

“此外，雖然通過先前的分析已經(jīng)很好地描述了 Alagille 綜合征患者的瘙癢負(fù)擔(dān)，但從心理健康到財(cái)務(wù)困境，對護(hù)理人員的影響卻被低估了?！?/span>

“我們在 NASPGHAN 的存在為 Mirum 提供了一個令人興奮的機(jī)會，可以展示 maralixibat 在自然史標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理方面的六年無事件生存益處，以及 Alagille 綜合征患者生長的長期改善，”Pam Vig 說，博士，Mirum 研發(fā)主管。“此外，雖然通過先前的分析已經(jīng)很好地描述了 Alagille 綜合征患者的瘙癢負(fù)擔(dān)，但從心理健康到財(cái)務(wù)困境，對護(hù)理人員的影響卻被低估了?！?/span>

科學(xué)研討會

該公司還將舉辦一場科學(xué)研討會：“超越瘙癢：探索治療兒童膽汁淤積癥的臨床益處”，由 Drs 博士主持。William F. Balistreri（主席）、Regino P. Gonzalez-Peralta、Binita M. Kamath 和 Saeed Mohammad。

該活動將于美國東部時間 2022 年 10 月 13 日星期四晚上 7:15-8:45 在 Sebastian L 1/2 舉行。

演示文稿

展示的海報在 NASPGHAN 展示后將在 Mirum 網(wǎng)站 的出版物和演示部分中提供。

海報 #290：馬拉利昔巴改善 Alagille 綜合征患者的生長：一項(xiàng)為期 4 年的分析
，發(fā)表于美國東部時間 2022 年 10 月 14 日星期五下午 12:00-2:30，海報會議 II
分析評估了長期馬拉利昔巴治療的影響關(guān)于 ALGS 患者的生長和營養(yǎng)狀況，這種疾病患者通常表現(xiàn)出明顯的生長缺陷。在參與馬拉利昔布臨床研究和長期開放標(biāo)簽擴(kuò)展的患者中評估了身高和體重 z 分?jǐn)?shù)。該分析包括對所有八個參數(shù)進(jìn)行基線和 204 周評估的 ALGS 患者，該組根據(jù)身高和體重 z 分?jǐn)?shù)四分位數(shù)分為四個亞組。在研究期間沒有發(fā)生超出補(bǔ)充護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)的變化。

這些數(shù)據(jù)表明，接受長期馬拉利昔布（長達(dá)四年）治療的 ALGS 患者從基線到第 204 周的身高顯著增加（p=0.0004）。基線時身高和體重 z 評分最低的患者在身高和體重 z 評分方面的改善最大，追趕性體重增加最多的個體在第 48 周也有最大的追趕性身高增長（p= 0.0013)。該分析還得出結(jié)論，血清膽汁酸閾值 <200 μmol/L 的馬拉利昔布治療患者的身高加速增高，這表明膽汁酸穩(wěn)態(tài)可能有助于改善身高缺陷。需要進(jìn)一步分析，包括與 ALGS 患者的自然史隊(duì)列進(jìn)行比較，以充分描述馬拉利昔布治療對生長的影響。

海報 #291：Maralixibat 治療的 Alagille 綜合征患者在與 GALA 數(shù)據(jù)庫患者的自然史比較中證明無事件生存率有所提高：真實(shí)世界證據(jù)分析的應(yīng)用
于 2022 年 10 月 14 日星期五 - 12:00-2 發(fā)表美國東部時間下午 30 點(diǎn)，海報會議 II
該報告報告了由 Bettina Hansen 博士和全球 Alagille 聯(lián)盟 (GALA) 研究組獨(dú)立進(jìn)行和提交的分析，該研究組匯總了為 ALGS 建立的最大的全球自然史臨床數(shù)據(jù)庫。該分析使用來自匯總 ALGS maralixibat 研究 (n=84) 的六年隨訪數(shù)據(jù)評估了首次臨床事件的時間，并將其與來自 GALA 臨床數(shù)據(jù)庫的外部自然史對照隊(duì)列進(jìn)行了比較。事件定義為肝移植、膽道改道手術(shù)、失代償事件（需要治療的腹水或靜脈曲張出血）或死亡。其他分析包括無移植生存以及一些敏感性和亞組分析，以確認(rèn)研究結(jié)果的穩(wěn)健性。

分析表明，6 年無事件生存率顯著提高，p 值 <0.0001 (HR: 0.305, 95% CI: 0.189-0.491)，這意味著馬拉利昔巴的臨床結(jié)果總體降低了 70%。分析還顯示，無移植生存率在統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著改善，p 值 <0.0001（HR：0.332，95% CI：0.197-0.559）。

海報 #552：與照顧患有 Alagille 綜合征的兒童相關(guān)的照顧者負(fù)擔(dān)：一項(xiàng)多國定量分析
，于 2022 年 10 月 15 日星期六 – 東部時間下午 12:00-2:30 發(fā)表
瘙癢是 ALGS 最常見和使人衰弱的癥狀，發(fā)生在 80% 的患者中。雖然已經(jīng)評估了對患者的影響，但護(hù)理人員的負(fù)擔(dān)被認(rèn)為會對他們的生活質(zhì)量產(chǎn)生重大的負(fù)面影響。該分析是第一項(xiàng)全面的跨國研究，旨在更好地了解和描述 ALGS 對護(hù)理人員睡眠、工作效率、財(cái)務(wù)健康和心理健康的影響。該調(diào)查對 180 名參與者（ALGS 照顧者人群中的 90 名和匹配的對照組人群中的 90 名）使用了人口統(tǒng)計(jì)學(xué)、臨床和健康相關(guān)的生活質(zhì)量問題。

調(diào)查數(shù)據(jù)顯示，照顧患有 ALGS 的兒童的照顧者通常每周會錯過 7 小時的帶薪工作，并且 60% 的照顧者報告說完全改變、減少或停止就業(yè)。73% 的護(hù)理人員報告說，他們的睡眠在平常的一周內(nèi)受到了負(fù)面影響。

最后，與英國普通人群相比，有更高比例的 ALGS 兒童看護(hù)人患有中度至重度焦慮和抑郁。

這些數(shù)據(jù)表明，瘙癢的影響超出了患者的范圍，并且可能對照顧患有 ALGS 的兒童的人產(chǎn)生重大影響，并增加了情緒、健康和經(jīng)濟(jì)壓力。

關(guān)于 LIVMARLI® (maralixibat) 口服溶液

LIVMARLI® (maralixibat) 口服溶液是一種口服的、每日一次的回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白 (IBAT) 抑制劑，經(jīng)美國食品和藥物管理局批準(zhǔn)用于治療一歲以下的 Alagille 綜合征 (ALGS) 患者的膽汁淤積性瘙癢癥和老年人，是唯一獲得 FDA 批準(zhǔn)的治療與 Alagille 綜合征相關(guān)的膽汁淤積性瘙癢癥的藥物。欲了解更多信息，請?jiān)L問LIVMARLI.com。

LIVMARLI 目前正在其他罕見膽汁淤積性肝病的后期臨床研究中進(jìn)行評估，包括進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖。LIVMARLI 已獲得 ALGS 和 PFIC 2 型的突破性治療指定以及 ALGS、PFIC 和膽道閉鎖的孤兒指定。要了解有關(guān) LIVMARLI 正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)的更多信息，請?jiān)L問公司網(wǎng)站上 Mirum 的臨床試驗(yàn)部分。

重要安全信息

LIVMARLI 可能引起副作用，包括：

肝臟檢查的變化。某些肝臟檢查的變化在 Alagille 綜合征患者中很常見，并且在 LIVMARLI 治療期間可能會惡化。這些變化可能是肝損傷的征兆，而且可能很嚴(yán)重。您的醫(yī)療保健提供者應(yīng)在開始治療前和治療期間進(jìn)行血液檢查，以檢查您的肝功能。如果您出現(xiàn)任何肝臟問題的跡象或癥狀，包括惡心或嘔吐、皮膚或眼睛的白色部分變成黃色、深色或棕色尿液、胃右側(cè)（腹部）疼痛或食欲不振。

胃和腸道（胃腸道）問題。LIVMARLI 可引起胃和腸道問題，包括治療期間的腹瀉、胃痛和嘔吐。如果您比正常情況更頻繁或更嚴(yán)重地出現(xiàn)任何這些癥狀，請立即告訴您的醫(yī)療保健提供者。

一種稱為脂溶性維生素 (FSV) 缺乏癥的疾病，是由體內(nèi)脂肪中儲存的某些維生素（維生素 A、D、E 和 K）含量低引起的。FSV 缺乏在 Alagille 綜合征患者中很常見，但在治療期間可能會惡化。您的醫(yī)療保健提供者應(yīng)在開始治療前和治療期間進(jìn)行血液檢查。

治療期間報告的其他常見副作用是骨折和胃腸道出血。

處方信息

關(guān)于 Mirum Pharmaceuticals , Inc .

Mirum Pharmaceuticals, Inc. 是一家致力于改變罕見疾病治療的生物制藥公司。Mirum 獲批的藥物是 LIVMARLI® (maralixibat) 口服溶液，在美國被批準(zhǔn)用于治療一歲及以上的 Alagille 綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢癥。請查看處方信息中的警告和注意事項(xiàng)，或訪問 LIVMARLI.com 了解更多信息。

Mirum 的后期管道包括兩種針對影響兒童和成人的衰弱性肝病的研究性治療。Maralixibat (LIVMARLI) 是一種口服回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白 (IBAT) 抑制劑，目前正在兒童肝病的臨床試驗(yàn)中進(jìn)行評估，包括針對進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥 (PFIC) 的 3 月 3 期研究和針對患者的EMBARK 2b 期研究與膽道閉鎖。此外， Mirum 還為符合條件的 ALGS 和 PFIC 患者在多個國家/地區(qū)開放了一個擴(kuò)展的訪問計(jì)劃。

Mirum 已向歐洲藥品管理局提交了 maralixibat 用于治療 Alagille 綜合征患者膽汁淤積性肝病的上市許可申請。

Mirum 的第二個研究性治療藥物，volixib，一種口服 IBAT 抑制劑，正在三項(xiàng)潛在的注冊研究中進(jìn)行評估，包括針對患有原發(fā)性硬化性膽管炎的成人的VISTAS 2b期臨床試驗(yàn)、針對妊娠期肝內(nèi)膽汁淤積癥孕婦的 OHANA 2b 期臨床試驗(yàn)，以及VANTAGE 2b期成人原發(fā)性膽汁性膽管炎臨床試驗(yàn)。